京都大iPS細胞研究所や東和薬品などは3日、家族性アルツハイマー病の患者に人工多能性幹細胞（iPS細胞）を使って発見した治療薬候補を投与する最終段階の臨床試験（治験）を5月から開始したと発表した。薬の安全性と有効性を確認し、薬事承認の取得を目指す。

　iPS細胞を用いて新薬や既存薬の新たな効果を見つけるiPS創薬で、最終治験を行うのは初めてという。

　同研究所の井上治久教授らは2017年、iPS細胞を用い、アルツハイマー病の原因物質「アミロイドベータ」を減らす化合物を調査。家族性アルツハイマー病のうち、特定の遺伝子に変異がある患者に対し、パーキンソン病治療に使われる既存薬「ブロモクリプチン」が有効と分かった。

　20年から22年にかけ、患者8人を対象とした治験を実施。副作用は見られず、認知機能や行動・心理症状の病状進行が抑えられる傾向が見られたため、さらに対象を増やして有効性と安全性を確認することとした。

　最終治験は28年3月まで三重大病院など全国の医療機関で実施し、治験に参加する患者は24人を目指す。

　井上教授は記者会見で「既存薬を使うことで、新たに開発するよりも早期に治療薬を患者に届けられる」と強調。既存薬は東和薬品の後発医薬品（ジェネリック）を使用する。同社の吉田逸郎社長は「豊富な既存薬を活用するのはジェネリックメーカーの務め。希少疾患や特殊疾患の治療選択肢を届けたい」と述べた。